1. Природна, синтетична або напівсинтетична сполука, що діє на опіоїдні рецептори центральної нервової системи та інших органів, має знеболювальний, седативний або ейфорогенний ефект; до цієї групи належать як похідні опію (наприклад, морфін, кодеїн), так і синтетичні речовини подібної дії (наприклад, фентаніл, метадон).
2. У ширшому сенсі — будь-яка речовина (включаючи пептиди, що виробляються організмом — ендорфіни), яка зв’язується з опіоїдними рецепторами і має фармакологічні властивості, подібні до опію.