1. Метод лікування, заснований на впливі на генетичний апарат клітин організму для корекції порушень, спричинених дефектними генами, з метою лікування спадкових чи онкологічних захворювань.
2. Розділ генотерапії, що спеціалізується на розробці та застосуванні методів, спрямованих саме на інгібування (пригнічення) активності шкідливих або мутантних генів, а не на їх заміну.