1. Метод лікування спадкових та інших захворювань шляхом введення в клітини пацієнта генетичного матеріалу (ДНК або РНК) з метою корекції дефектних генів або надання клітинам нових функцій.
2. Розділ молекулярної медицини та біотехнології, що вивчає та розробляє методи лікування на рівні генів.